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FCS ist eine stark belastende und beeinträchtigende Erkrankung. Es handelt sich hierbei um eine seltene, genetische Störung des Fettstoffwechsels, die aufgrund von persistierenden hohen Triglyzeridspiegeln, mit einem hohen Pankreatitis-Risiko assoziiert ist.1,2

Durch die Hemmung der Translation des ApoCIII-Proteins wird der Abbau der Triglyzeride wieder möglich und die TG-Konzentration signifikant gesenkt.3 Erfahren Sie mehr über die ApoCIII-Hemmung mit Hilfe eines Antisense-Oligonukleotids.

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Referenzen

  1. Gaudet D, Brisson D, Tremblay K, Alexander VJ, Singleton W, Hughes SG, Geary RS, Baker BF, Graham MJ, Crooke RM, Witztum JL. Targeting APOC3 in the familial chylomicronemia syndrome. N Engl J Med. 2014 Dec 4;371(23):2200-6. doi: 10.1056/NEJMoa1400284. PMID: 25470695.
  2. Davidson M, Stevenson M, Hsieh A, Ahmad Z, Roeters van Lennep J, Crowson C, Witztum JL. The burden of familial chylomicronemia syndrome: Results from the global IN-FOCUS study. J Clin Lipidol. 2018 Jul-Aug;12(4):898-907.e2. doi: 10.1016/j.jacl.2018.04.009. Epub 2018 Apr 26. PMID: 29784572.
  3. Witztum JL et al. Volanesorsen and Triglyceride Levels in Familial Chylomicronemia Syndrome. N Engl J Med. 2019 Aug 8;381(6):531-542. doi: 10.1056/NEJMoa1715944. PMID: 31390500.

PP-21452